Rob Iannone, executive vice president, global head of research and development, Jazz Pharmaceuticals.
「発作頻度の有意な減少」という目標は達せなかった
世界で唯一広く承認されている医療用CBD製剤が、日本で行われた重要な臨床試験において効果が乏しかったと報告されました。
エピディオレックスは、小児の希少なてんかんの治療に使用される経口溶液ですが、この薬を製造しているGWファーマシューティカルズの親会社であるジャズ・ファーマシューティカルズによると、第3相試験において「発作頻度の有意な減少という主要目標を達成しなかった」とされています。
第3相試験は、4段階の医薬品開発プロセスの中で最も重要な段階であり、薬の効果と安全性について最も包括的なデータを提供します。このデータは、米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）、および英国医療製品規制庁（MHRA）などの規制機関が、薬を公的に使用するために承認するかどうかを決定する際に使用されます。
第3相試験とは
第3相試験の目的
第3相試験の位置づけ
重要性
補足
但し「その他の分野の改善が見られた」との事
発作の減少効果が乏しかった結果でしたが、ジャズ・ファーマシューティカルズは、試験において新たな安全性の問題が発見されなかったことを報告しました。また、「その他の分野」での「改善」が記録されたとも述べていますが、その具体的な内容は明らかにされていません。
同社のエグゼクティブバイスプレジデントであり、グローバル研究開発部門の責任者であるロブ・イアンノーネ氏は、エピディオレックスの全体的な臨床プロファイルに対する自信を表明しています。
この自信は、5つの他の第3相臨床試験で900人以上の患者に対して確立されたものであると彼は述べています。また、同社は引き続き、日本の規制当局と協力し、将来的な新薬申請の可能性について検討していく予定です。
「私たちは、日本に住む希少てんかんの患者にとっての大きな未充足ニーズを認識しています」と、イアンノーネ氏は述べています。
日本で進行中の試験は、1歳から18歳の62人の子供を対象に、最大16週間の治療期間中に発作頻度がどの程度変化するかを測定することに焦点を当てています。
日本の当局は、2019年にエピディオレックスを病院での臨床試験に使用することを承認し、同薬を一般的に禁止する大麻取締法の対象外としています。
アメリカ、イギリス、カナダでの承認の経緯
エピディオレックスは、高濃度のCBDを含みTHCを含まない製剤で、2018年にまず米国食品医薬品局（FDA）から一般的な承認を取得しました。
その後、2020年にはレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群、結節性硬化症に関連する発作の治療薬として、さらにFDAの承認を得ています。
また、この薬は2019年に欧州医薬品庁（EMA）および英国医療製品規制庁（MHRA）からも承認を受けています（ヨーロッパおよび英国では「エピディオレックス」と綴られることもあります）。
さらに、カナダの連邦保健規制機関であるヘルスカナダは、昨年末にこの薬を承認しました。
GWファーマシューティカルズは、世界最大の医療用カンナビノイド企業と見なされており、各市場において厳格な医薬品規制のもとで製品を開発しています。2021年には、アイルランドに拠点を置くジャズ・ファーマシューティカルズによって買収されました。
エピディオレックスの売上は、2023年に8億4,550万ドルに達し、前年から15%の増加を記録しました。また、ジャズ・ファーマシューティカルズは、2023年に総収益38億ドルを達成しています。同社の株式はNASDAQグローバルマーケットで取引されています。
編集部あとがき
日本の大麻産業で大きな進展を見せた医療分野ですが、エピデオレックスがまさかの暗礁に乗り上げたようです。
記事内でイアンノーネ氏が述べている「その他の分野での改善が記録された」とのことですが、どんどん改善を進めて、いち早く市販化できるように、アップデートしていってほしいですね。
以下、今回の記事を4つのポイントに整理しましたので、ご参考ください。
1. 第3相試験の結果とその影響
エピディオレックスは日本での第3相試験で、主要目標である「発作頻度の有意な減少」を達成できませんでした。この結果は、日本での承認と市販化に大きな影響を与える可能性があります。特に、日本の規制当局がこの結果をどのように評価するかが、今後の進展を左右する重要な要素となります。
2. 安全性に関する評価と信頼性
試験結果が期待を下回ったにもかかわらず、ジャズ・ファーマシューティカルズは新たな安全性の問題が発見されなかったことを強調しています。また、過去の臨床試験データに基づき、製品の全体的な臨床プロファイルに対する信頼性は依然として高いとしています。この点から、製薬会社は引き続き日本での承認を目指し、規制当局との協力を続ける意向を示しています。
3. 市場投入の遅れと追加試験の必要性
今回の試験結果により、追加試験の必要性が生じる可能性があります。これにより、市販化の時期が遅れるリスクがあります。一般的に、追加試験には数ヶ月から数年の時間がかかるため、日本市場でのエピディオレックスの市販化は早くても2026年から2027年頃になると予想されます。
4. グローバル市場での信頼性と他国への影響
日本での結果がネガティブであったとしても、エピディオレックスはすでに米国や欧州で承認され、広く流通しています。これらの市場では、過去の試験データと市場での実績が高く評価されており、日本での試験結果が他国での販売に直接的な悪影響を与えることは少ないと考えられます。ただし、今後の動向次第では、他国の規制当局が日本での結果を注視し、追加のデータを求める可能性があります。
まだ、始まったばかりの状況です、今回の結果に悲観を持たずに、いち早く必要とされている患者さん達に、一般的に流通されることを願ってます。
